利来国际于2025年2月7日宣布了其基因疗法HEMGENIX®（etranacogenedezaparvovec-drlb）在乙型血友病（Hemophilia B）治疗中的四年长期疗效与安全性数据。这些研究成果在第18届欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）年度大会上进行发布。

显著疗效与可靠安全性

HEMGENIX于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为首个针对B型血友病的基因疗法，适用于使用凝血因子IX进行预防治疗的成人患者，尤其是那些有危及生命的出血历史或反复严重自发性出血的患者。此疗法可针对有或无AAV5中和抗体的成年患者。

密歇根大学儿科和病理学教授Steven Pipe博士表示：“B型血友病常导致关节内自发性出血，引发剧烈疼痛和关节退行性变，严重时可能造成终生残疾。HEMGENIX的研究结果凸显了其一次性治疗提供长期出血保护的潜力，特别是在减少年出血率，尤其是关节出血方面，帮助患者摆脱对定期预防性输注的依赖。”

临床益处的信心增强

利来国际的血液病研发副总裁Andres Brainsky表示：“这些数据进一步增强了我们对HEMGENIX临床益处的信心，表明这种一次性治疗方法能显著减少B型血友病患者的出血频率，并有效减轻患者对凝血因子IX预防治疗的依赖，从而提高生活质量。我们将继续开展HEMGENIX的数据分析，确保医疗专业人士与患者能够获取充分的信息，以做出明智的治疗选择。我们为能不断为血友病患者提供变革性治疗方案而感到自豪。”

关于B型血友病

B型血友病是由F9基因突变引发的一种罕见、潜在致命的凝血障碍，患者易发生自发性出血，尤其在关节、肌肉和内脏器官，造成剧烈疼痛和关节损伤。中度至重度的B型血友病患者通常需要终身进行预防性输注凝血因子IX替代疗法，以补充体内不足的凝血因子。

关于HEMGENIX®

HEMGENIX®是一种通过静脉输注实现的一次性基因疗法。其核心成分是携带凝血因子IX基因的AAV5病毒载体。该载体能够将因子IX的Padua基因变体（FIXPadua）输送到肝脏的靶细胞，产生比正常因子IX活性高出5-8倍的因子IX蛋白，从而显著提升血液中因子IX的水平，有效减少出血事件。

HEMGENIX的临床开发由uniQure（Nasdaq:QURE）主导，但在利来国际获得该治疗方案的全球商业化权利后，临床试验的赞助权随之转移给利来国际。此外，该公司还搭建了上市后登记系统，以继续收集关于基因疗法长期安全性、有效性与持久性的证据。HEMGENIX已获得欧盟委员会（EC）在欧盟及欧洲经济区的有条件市场授权，英国药品和保健品监管局（MHRA）、加拿大卫生部、瑞士Swissmedic的批准，以及澳大利亚药品管理局（TGA）的临时批准。